Pour une famille qui vit avec la drépanocytose, l'hydroxyurée peut tout changer : moins de crises, moins d'hospitalisations, moins de transfusions. Ce médicament, aussi appelé hydroxycarbamide (Hydrea, Siklos), est aujourd'hui le traitement de fond le plus important de la maladie, y compris chez l'enfant africain. Il demande cependant un suivi régulier par prise de sang et quelques précautions strictes. Voici ce qu'il faut savoir.
À quoi sert-il ?
- Drépanocytose (formes SS et S-bêta-thalassémie surtout) : il réduit nettement les crises douloureuses, les syndromes thoraciques aigus, les besoins en transfusion et la mortalité.
- Il est utilisé chez l'adulte et chez l'enfant, souvent dès les premières années de vie, selon le médecin.
- À d'autres doses, il sert à traiter certaines maladies du sang et cancers, à l'hôpital.
C'est un traitement sur ordonnance, décidé et suivi par un médecin qui connaît la drépanocytose. Il ne remplace pas l'eau, la pénicilline, les vaccins, l'acide folique et la moustiquaire.
Comment agit-il ?
Dans la drépanocytose, l'hémoglobine S se colle en fibres quand elle manque d'oxygène, et le globule rouge prend la forme d'une faucille rigide qui bouche les petits vaisseaux. L'hydroxyurée pousse la moelle des os à fabriquer davantage d'hémoglobine fœtale, celle du bébé avant la naissance. Cette hémoglobine empêche les fibres de se former : les globules restent plus souples. Il diminue aussi les globules blancs, qui participent à l'inflammation des crises.
Comment le prendre ?
La dose se calcule selon le poids et s'ajuste selon les prises de sang. Elle n'est jamais la même pour deux personnes.
| Étape | Repère habituel |
|---|---|
| Début du traitement | Environ 15 mg par kg et par jour, en 1 prise, selon la prescription |
| Ajustement | Augmentation progressive par le médecin selon la tolérance et la numération |
| Prises de sang | Rapprochées au début (souvent toutes les 2 à 4 semaines), puis espacées |
| Enfant | Dose selon le poids, gélules ou comprimés adaptés, sur prescription |
- Une prise par jour, à la même heure, avec un grand verre d'eau.
- L'effet complet demande plusieurs mois : ne vous découragez pas.
- Ne pas ouvrir les gélules ni écraser les comprimés sans l'avis du pharmacien. Lavez-vous les mains après avoir manipulé le médicament.
- Ne jamais arrêter ni modifier la dose seul.
Grossesse : contraception obligatoire
L'hydroxyurée peut provoquer des malformations chez le bébé. Pendant le traitement, les femmes comme les hommes doivent utiliser une contraception efficace. En cas de projet d'enfant, parlez-en au médecin plusieurs mois à l'avance : il organisera l'arrêt. En cas de grossesse découverte sous traitement, consultez rapidement sans paniquer. L'allaitement est déconseillé. Une femme enceinte de l'entourage doit éviter de manipuler les gélules sans gants.
Qui doit être prudent ?
- Globules blancs ou plaquettes déjà très bas.
- Maladie grave des reins ou du foie : dose adaptée.
- Plaies des jambes déjà présentes : à signaler au médecin.
- Vaccins vivants : à discuter avec le médecin pendant le traitement.
Effets indésirables
- Baisse des globules blancs et des plaquettes : c'est le risque principal, surveillé par les prises de sang.
- Nausées, troubles digestifs, maux de tête au début.
- Peau et ongles qui foncent, chute de cheveux légère.
- Plaies des jambes rarement, baisse des spermatozoïdes chez l'homme (à discuter avant de commencer).
Quand consulter sans attendre ?
- Fièvre à 38,5 °C ou plus : chez un drépanocytaire, c'est toujours une urgence, encore plus sous hydroxyurée.
- Saignements des gencives ou du nez, bleus inhabituels.
- Pâleur intense, essoufflement, douleur dans la poitrine.
- Ventre gonflé à gauche chez l'enfant, faiblesse d'un bras ou d'une jambe.
Bon à savoir au Cameroun
Des études menées en Afrique, y compris en zone de paludisme, ont montré que l'hydroxyurée est sûre et efficace chez l'enfant. Le traitement se suit dans un centre ou un service qui connaît la drépanocytose, où se font aussi les prises de sang. Ne remplacez pas ce suivi par des remèdes ou des « purges » traditionnelles. Gardez le médicament au sec, à l'abri de la chaleur et hors de portée des autres enfants de la maison. Continuez à boire beaucoup, surtout en saison sèche.
Questions fréquentes
Est-ce une chimiothérapie ?
C'est la même molécule que certains traitements anticancéreux, mais à des doses adaptées à la drépanocytose et avec un suivi. Ses bénéfices dépassent largement ses risques quand il est bien surveillé.
Combien de temps faut-il le prendre ?
En général au long cours, tant qu'il est efficace et bien toléré. Si on l'arrête, les crises reviennent.
Mon enfant peut-il aller à l'école et faire du sport ?
Oui. Le traitement aide justement à mener une vie plus normale. Prévoyez de l'eau, des pauses et évitez les efforts très intenses.
À retenir
- Le traitement de fond qui réduit les crises de drépanocytose.
- Dose selon le poids, ajustée grâce aux prises de sang régulières.
- Contraception obligatoire, pour la femme comme pour l'homme.
- Toute fièvre est une urgence.